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Ataluren（Translarna）用于治疗肌营养不良蛋白基因发生“无义突变”的患者，这种突变会过早停止正常肌营养不良蛋白的产生在线证劵杠杆网站，并导致肌营养不良蛋白缩短且无功能。Translarna 在这些患者中的作用是使细胞中的蛋白质制造装置能够越过无义突变，从而使细胞能够产生功能性肌营养不良蛋白。 【通用名】 Ataluren 【商品名】 Translarna 【全部名称】 阿塔鲁伦，Translarna，Ataluren，PTC124 【规格】 125mg，250mg或1000mg